Medicinos moksle yra daugybė duomenų/įrodymų/tyrimų „pakopų“. Aukštesnės pakopos tyrimai pateikia žymiai aukštesnės kokybės įrodymus, nei žemesnės pakopos tyrimai. Tai reiškia, kad vienas geros kokybės atsitiktinių imčių kontroliuojamas tyrimas pranoksta šimtą stebėjimo tyrimų.

Prasčiausios kokybės įrodymai yra tiesiog atvejų stebėjimai. Medicinoje tai dažnai yra „atvejų ataskaitos“, kuriose išsamiai aprašomas vienas įdomus atvejis, arba „atvejų serija“, kurioje išsamiai aprašomi keli įdomūs atvejai. Pavyzdys galėtų būti atvejo ataskaita apie žmogų, kuriam išgėrus tam tikro vaisto atsirado reta komplikacija, tarkime, nuplikimas.

Atvejų stebėjimo tyrimai gali kelti hipotezes tolesniems tyrimams, tačiau jie niekada nieko negali pasakyti apie priežastinį ryšį. Jei vartojate vaistą ir po kelių dienų netekote visų plaukų, tai galėjo sukelti vaistas, bet taip pat galėjo atsirasti dėl daugelio kitų dalykų. Tai gali būti tiesiog atsitiktinumas.

Be atvejų tyrimų turime dar taip vadinamus stebėjimo tyrimus. Tai yra tyrimai, kuriuose dalyvauja gyventojai, kurie yra stebimi, kad būtų matoma, kas su jais atsitiks laikui bėgant. Paprastai tokio tipo tyrimai vadinami „kohortos tyrimais”, ir dažnai juose būna dvi grupės, kurios labai skiriasi.

Pavyzdžiui, gali būti atliktas stebėjimo tyrimas, siekiant išsiaiškinti ilgalaikį rūkymo poveikį. Idealiu atveju reikia palyginti grupę, kuri nerūko. Taigi surandama 5000 rūkalių ir 5000 nerūkančiųjų. Kadangi norime sužinoti, koks yra konkrečiai rūkymo poveikis, stengiamasi įsitikinti, kad abi grupės būtų kuo panašesnės visais kitais atžvilgiais. Tai daroma įsitikinus, kad abi populiacijos yra maždaug to paties amžiaus, sveria tiek pat, tiek sportuoja ir turi panašius mitybos įpročius. Tai daroma norint sumažinti ar minimizuoti kitų veiksnių(confounding) įtaką tyrimo rezultatui

Kitų veiksnių įtaka yra tad, kad tyrimo rezultatams gali turėti įtaką kiti veiksniai, kurių jūs netiriate. Taigi, pavyzdžiui, rūkantys žmonės taip pat gali rečiau sportuoti. Jei tada pastebėsite, kad rūkaliai dažniau serga plaučių vėžiu, tai ar tai yra dėl rūkymo ar fizinio krūvio trūkumo? Jei dvi grupės tam tikru požiūriu skiriasi keliais parametrais, tai neįmanoma tiksliai nustatyti, kas įtakoja rezultatų pasikeitimus tyrime. Štai kodėl stebėjimo tyrimai niekada negali atsakyti į priežastinio ryšio klausimą. Jie gali parodyti tik ryšį.

Tai labai svarbu žinoti, nes žiniasklaidoje nuolat skelbiami stebėjimo tyrimai, rodantys, kad rūkymas sukelia vėžį. Pavyzdžiui, bulvarinis straipsnis gali teigti, kad vegetariška mityba padeda jums gyventi ilgiau, remiantis stebėjimo tyrimu. Tačiau stebėjimo tyrimai niekada negali atsakyti į priežastinio ryšio klausimus. Stebėjimo tyrimai gali ir turėtų padaryti viską, kad sumažintų klaidinančius padarinius, tačiau jie niekada negali jų visiškai atsikratyti.

Aukščiausias įrodymų lygis yra atsitiktinis kontroliuojamas tyrimas (Randomised Control Trial - RCT). RCT tipo tyrime imame žmonių grupę ir atsitiktinai pasirenkame, kas patenka į intervencijos grupę ir kas į kontrolinę grupę.

Kontrolinės grupės žmonės idealiu atveju turėtų gauti placebą. Tai svarbu todėl, kad placebo efektas yra stiprus. Neretai placebo efektas labiau prisideda prie suvokiamo vaisto poveikio nei tikrasis vaisto sukeltas poveikis. Be kontrolinės grupės, kuri gauna placebą, neįmanoma žinoti, kiek suvokiama nauda iš vaisto, kuris iš tikrųjų gaunamas iš paties vaisto.

Kad RCT gautų visus kokybės balus, tyrimas turi būti dvigubai aklas. Tai reiškia, kad nei dalyviai, nei tyrimo grupės nariai, bendraujantys su dalyviais, nežino, kas yra kurioje grupėje. Tai yra taip pat svarbu, kaip ir placebo vartojimas, nes jei žmonės žino, kad jie gauna tikrą intervenciją, jie elgsis kitaip, nei žinodami, kad gauna placebą. Be to, tyrėjai, atliekantys tyrimą, gali skirtingai veikti intervencijos grupės ir kontrolinės grupės atžvilgiu, darant įtaką rezultatams, jei jie žino, kas yra kurios grupės narys. Jei tyrimas nėra aklas, jis vadinamas „atviru“ tyrimu.

Taigi kodėl apskritai kas nors vargsta stebėjimo studijomis? Kodėl ne visada atliekami RCT? Dėl trijų priežasčių. Pirma, RCT organizuoti reikia daug darbo. Antra, RCT tyrimas yra labai brangus. Trečia, žmonės nenori būti atsitiktinai atrinkti į daugybę intervencijų. Pavyzdžiui, nedaugelis žmonių norėtų būti atsitiktinai parinkti rūkyti arba nerūkyti.

Yra teigiančių, kad virš atsitiktinių imčių kontroliuojamo tyrimo yra kita, aukštesnės kokybės įrodymų forma, tai yra sisteminga peržiūra ir metaanalizė. Šis teiginys yra ir tiesa, ir netiesa. Sisteminė peržiūra yra visų tyrimų, atliktų tam tikra tema, apžvalga. Kaip rodo pavadinimas, peržiūra yra „sisteminė“, t.y. studijų paieškai naudojamas aiškiai apibrėžtas metodas. Tai svarbu, nes tai leidžia kitiems pakartoti paieškos strategiją, kad žinotų, ar recenzentai sąmoningai atsisakė tam tikrų tyrimų, kurie jiems nepatiko, kad paveiktų rezultatus tam tikra kryptimi.

Metaanalizė yra sisteminė apžvalga, kuri žengia dar vieną žingsnį ir bando kelių tyrimų rezultatus sujungti į vieną „meta“ tyrimą, kad gautų didesnę statistinę galią.

Tai priežastis, dėl kurios sakau, kad tai tiesa. O ne tiesa, jog ši paskutinė pakopa yra aukštesnės kokybės nei RCT, yra ta, kad sistemingų peržiūrų ir metaanalizės kokybė visiškai priklauso nuo įtrauktų tyrimų kokybės. Verčiau imti vieną didelį aukštos kokybės RCT, nei atlikti šimto stebėjimo tyrimų metaanalizę. Frazė, kurią reikia prisiminti, kai kalbama apie metaanalizę, yra „šiukšlės ateina, šiukšlės išeis“-metaanalizė yra tik tokia gera, kaip ir jos apimti tyrimai.

Yra vienas dalykas, kurio iki šiol nepaminėjau, tai yra tyrimai su gyvūnais. Paprastai tyrimai su gyvūnais atliekami RCT. Tyrimai su gyvūnais turi keletą privalumų. Su gyvūnais galima daryti tai, ko niekada neleidžiama daryti žmonėms, ir RCT su gyvūnais yra daug pigesnė nei RCT su žmonėmis.

Kalbant apie narkotikus, daugumoje šalių yra teisinis reikalavimas, kad prieš atliekant bandymus su žmonėmis, prieš tai turi būti atlikti bandymai su gyvūnais. Pagrindinė tyrimų su gyvūnais problema yra kelių milijonų metų evoliucija. Dauguma tyrimų su gyvūnais atliekami su žiurkėmis ir pelėmis, kurias nuo mūsų skiria daugiau nei penkiasdešimt milijonų metų evoliucija. Tačiau net artimiausi giminaičiai, šimpanzės, yra evoliuciškai nutolę nuo mūsų maždaug apie šešis milijonų metų. Labai dažnai tyrimai rodo, kad gyvūnams yra vienas dalykas, o žmonėms - visai kas kita. Pavyzdžiui, gyvūnams atliekant karščiavimą mažinančių vaistų tyrimus nustatyta, kad labai padidėja rizika mirti nuo infekcijos, tačiau tyrimai su žmonėmis nenustato jokios padidėjusios rizikos.